De la laborator la clinică!
Banca CIRM a alocat fonduri pentru o nouă terapie cu celule stem destinată reparării inimilor avariate. Această finanțare acoperă activitățile necesare pentru a obține aprobarea FDA pentru un studiu clinic.
Știri de ultimă oră
Diferențe de gen la operația ortognatică: ce spune studiul
Un comutator epigenetic, blocat: șoarecii cu Alzheimer se vindecă parțial
Inferierele salvia vieți: cum luptă cu hipertensiunea globală
Piramida alimentară nouă pune carbohidrații sănătoși și alimentele vegetale pe primul locCentre de cercetare au fost înființate la USC și la Universitatea din Washington. Testele clinice care vor verifica siguranța și viabilitatea la oameni sunt programate să înceapă la sfârșitul anului 2027.
Este o binecuvântare și o onoare să fim selectați pentru acest tip de finanțare.
Acum, cu sprijinul CIRM, ne putem concentra exclusiv pe știință și medicină, a declarat Chuck Murry, MD, PhD, cercetător principal și profesor Robert A.
Day de Inovare Medicală la Școala de Medicină Keck din USC.
Îngrijirea medicală curentă tratează doar simptomele, folosind medicamente și dispozitive. Cercetarea lui Murry abordează cauza rădăcină prin regenerarea inimii.
Tratamentul experimental este conceput să sămânze mușchi cardiac nou derivat din celule stem. Aceasta va fi prima dată când o astfel de terapie va fi administrată pacienților cu leziuni cardiace acute.
Cu tehnologia actuală, de esență încetăm declinul, a afirmat Murry. Medicii pot adăuga ani de viață, dar aceasta nu este o vindecare.
Credem că putem face ceva în privința acestui lucru.
Dezvoltarea preclinică susținută de CIRM include testare riguroasă și rafinarea procesului. Partenerii din Programul de Terapie Celulară USC/CHLA vor rafina procesul pentru calitate și scalabilitate.
Cum ajung pacienții la tratament?
Celulele stem sunt stocate, apoi un subgrup este transformat în mușchi cardiac și înghețat. Aceste celule constituie tratamentul care va fi dezghețat și folosit în studiu clinic.
În paralel, un set final de experimente pe animale va confirma siguranța și eficacitatea. Aceste teste sunt efectuate la un laborator specializat și intern la Școala de Medicină Keck.
Ultimul pas preclinic este selectarea participanților la studiu. Murry colaborează cu chirurgi cardiace seniori la USC pentru a identifica pacienții care vor beneficia cel mai mult. Echipa va implementa un algoritm AI dezvoltat de Sanjeet Patel pentru a selecta participanții. Asigurarea ca populațiile subreprezentate să poată participa este de asemenea o considerație cheie.
„CIRM vrea să creeze medicamente accesibile pentru pacienți, indiferent de codul poștal în care s-au născut”, a spus Murry. „Această terapie nu ar trebui să fie disponibilă doar pentru oamenii din cartiere bogate.”
Tratamentul va fi „de pe raft”, eliminând necesitatea de personalizare. Acest lucru permite producție la scară mare, reducând costurile și creșterea accesibilității. „Insuficiența cardiacă este o boală a maselor, cauza principală a morții în SUA”, a notat Murry.
„Dacă vrem să schimbăm acest lucru, avem nevoie de ceva scalabil.”
Ca compromis, versiunea pentru studiu clinic va necesita medicamente imunosupresive pentru a preveni respingerea. Investigațiile în curs în laboratorul lui Murry se concentrează pe dezvoltarea unei celule universale de generația următoare care nu necesită imunosupresie.
Terapia cu celule stem pentru repararea inimii a fost centrală în misiunea de cercetare a lui Murry de decenii. Perspectiva de a testa tratamentul său la pacienți este un punct de cotă major.
„Simt că sunem în sfârșit la marginea de a face acest lucru real”, a spus el.
Alternăm între entuziasm și umilință în privința a ceea ce încercăm.
Vom învăța lucruri enorme din acest studiu, și sperăm să facem bine pentru pacienți.
