Aprobarea în circumstanțe excepționale, cum afectează?
Comisia Europeană a acordat, pe 26 septembrie 2026, autorizația de comercializare pentru NEZGLYAL® (leriglitazonă). Este prima terapie farmacologică destinată băieților cu adrenoleucodistrofie cerebrală (CALD), cu vârste cuprinse între 2 și 12 ani.
Știri de ultimă oră
Ministerul Sănătății reglementează homeopatia, Feng Shui și astrologia medicală
Semințele de in: cum să le folosești pentru a scăpa de constipație și ce trebuie să știi
Beneficiile ascunse ale ciupercilor: ce conțin și de ce sunt bune pentru sănătate
Piața produselor wellness cu cannabis: ghidul cumpărătorului în EuropaAprobarea, emisă în circumstanțe excepționale, este rodul parteneriatului dintre Neuraxpharm Group și Minoryx Therapeutics, care au dezvoltat acest agonist PPAR-γ oral, capabil să traverseze bariera hemato-encefalică.
Medicamentul vizează defectul metabolic de bază al CALD, o afecțiune rară legată de cromozomul X care distruge substanța albă din creier. Leriglitazona activează receptorii PPAR-γ, reducând inflamația și favorizând remielinizarea. Studiile preclinice au arătat o îmbunătățire semnificativă a integrității mielinei și a rezultatelor neurocomportamentale la șoareci. În studiul pivotal de fază III, 120 de copii bărbați au primit medicamentul timp de 18 luni, înregistrând o reducere a progresiei bolii cu 45% comparativ cu placebo.
Profilul de siguranță a fost favorabil; cele mai frecvente evenimente adverse au fost tulburări gastrointestinale ușoare și creșterea tranzitorie în greutate.
Deoarece CALD este o boală rară, fără tratamente aprobate, Comisia Europeană a aplicat calea „circumstanțelor excepționale”.
Aceasta permite acordarea autorizației chiar dacă baza de dovezi clinice nu este încă completă, cu condiția ca medicamentul să ofere un beneficiu semnificativ și ca studiile post-comercializare să completeze datele lipsă.
Accesibilitatea în toată Europa, este garantată?
Neuraxpharm și Minoryx au prezentat date farmacodinamice robuste și un plan de gestionare a riscurilor bine structurat. Comisia a subliniat nevoia urgentă de o terapie modificatoare de boală și raportul favorabil beneficiu-risc.
Aprobarea include și obligația de a desfășura un studiu dedicat de supraveghere post-comercializare.
Acesta va monitoriza siguranța și eficacitatea pe termen lung într-o populație mai largă de pacienți, asigurând identificarea precoce a eventualelor evenimente adverse rare. Companiile s-au angajat să furnizeze actualizări trimestriale privind siguranța și o revizuire anuală a punctelor finale de eficacitate.
Disponibilizarea NEZGLYAL® marchează un punct de cotitură pentru familiile afectate de CALD.
Până acum, opțiunile terapeutice erau limitate la transplantul de celule stem hematopoietice, o procedură cu riscuri majore, aplicabilă doar unei subgrupuri de pacienți. Noua terapie orală oferă o alternativă mai puțin invazivă, administrabilă acasă, ceea ce poate îmbunătăți aderența la tratament și calitatea vieții.
Care sunt întrebările frecvente?
Medicii vor trebui să integreze testele genetice pentru confirmarea diagnosticului și identificarea pacienților eligibili în fereastra de vârstă 2-12 ani. Schema de dozare – o dată pe zi, dimineața – simplifică managementul comparativ cu terapiile intravenoase. Totuși, medicii trebuie să rămână vigilenți în privința efectelor secundare metabolice, în special rezistența la insulină și retenția de lichide, ajustând corespunzător medicația concomitentă.
Medicamentul figurează deja în baza de date a Agenției Europene a Medicamentelor (EMA) cu privire la medicamentele autorizate. Autoritățile naționale de sănătate vor determina statutul de rambursare, care poate varia de la o țară la alta. Indiciile timpurii sugerează că mai multe state membre UE vor include NEZGLYAL® în formularele publice, având în vedere nevoia neacoperită mare și profilul de cost-eficacitate demonstrat prin modelarea sanitar-economică.
Pacienții din țările non-UE ar putea accesa terapia prin programe de utilizare compasivă sau căi regulatorii paralele.
Î: Cum se administrează NEZGLYAL®? R: Se ia oral, o dată pe zi, de obicei dimineața, cu sau fără alimente.
Î: Care sunt principalele efecte secundare? R: Cele mai comune sunt simptome gastrointestinale ușoare și creșterea tranzitorie în greutate; evenimentele grave sunt rare, dar includ potențiala retenție de lichide.
Î: Va fi medicamentul disponibil și pentru pacienții peste 12 ani? R: Aprobarea actuală acoperă vârstele 2-12 ani. Sunt necesare studii suplimentare pentru a evalua siguranța și eficacitatea la pacienții mai în vârstă înainte de extinderea indicației.
